នៅថ្ងៃទី១១ ខែតុលានៅឆ្នាំ ២០២៤ រដ្ឋបាលផលិតផលវេជ្ជសាស្ត្រជាតិរបស់ប្រទេសចិន (NMPA) បានអនុម័តពាក្យសុំថ្នាំថ្មីស្រាវជ្រាវ (IND) សម្រាប់ថ្នាំ Inaticabtagene Autoleucel (ការចាក់ថ្នាំ CNCT19) គឺជាការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T ដែលផ្តោតលើ CD19 ដើម្បីព្យាបាលជំងឺប្លាកែតក្នុងប្រព័ន្ធភាពស៊ាំនៃជំងឺ Lupus Erythematosus (SLE – ITP)។ នេះគឺជាថ្នាំ IND ដំបូងគេរបស់ Inaticabtagene Autoleucel ដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ជំងឺអូតូអ៊ុយមីននៅក្នុងប្រទេសចិន។
Inaticabtagene Autoleucel គឺជាផលិតផលព្យាបាលកោសិកា CD19 CAR-T ដែលមានលក្ខណៈពិសេសជាមួយនឹង CD19 scFv（HI19a）តែមួយគត់ និងដំណើរការផលិតកម្រិតខ្ពស់។ Inaticabtagene Autoleucel គឺជាផលិតផល CAR-T ដែលផ្តោតលើ CD19 ដំបូងគេដែលផលិតនៅក្នុងប្រទេសចិន និងជាផលិតផលព្យាបាលកោសិកា CAR-T ដំបូងគេសម្រាប់ B-ALL នៅក្នុងប្រទេសចិន។ Inaticabtagene Autoleucel កំពុងពង្រីកកម្មវិធីរបស់ខ្លួនសម្រាប់ការចង្អុលបង្ហាញជាច្រើន រួមទាំង r/r B-ALL សម្រាប់មនុស្សពេញវ័យ r/r DLBCL កុមារ និងក្មេងជំទង់ r/r B-ALL និងជំងឺអូតូអ៊ុយមីនផ្សេងៗ។ ការដាក់ពាក្យសុំថ្នាំថ្មី (NDA) របស់ខ្លួនសម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរកោសិកា B ធំដែលកើតឡើងវិញ ឬធន់នឹងការព្យាបាលត្រូវបានទទួលយកដោយ NMPA ក្នុងខែកញ្ញា ឆ្នាំ 2024។
ជំងឺ SLE គឺជាជំងឺអូតូអ៊ុយមីនជាប្រព័ន្ធ ដែលជាធម្មតានាំឱ្យខូចខាតសរីរាង្គច្រើន។ កោសិកា B និងអង្គបដិប្រាណអូតូអ៊ុយមីនមិនប្រក្រតីដើរតួនាទីយ៉ាងសំខាន់ក្នុងការវិវត្តនៃជំងឺ SLE។ ជំងឺ SLE អាចបណ្តាលឱ្យមានការបំផ្លាញប្លាកែតច្រើនពេក ពោលគឺជំងឺ SLE-ITP។ ជំងឺ SLE-ITP កើតឡើងចំពោះអ្នកជំងឺចិន SLE ប្រហែល 16% អ្នកជំងឺ SLE-ITP ភាគច្រើនមានប្រតិកម្មមិនល្អចំពោះស្តេរ៉ូអ៊ីត ថ្នាំទប់ស្កាត់ប្រព័ន្ធភាពស៊ាំ និងថ្នាំជីវសាស្ត្រ ហើយជារឿយៗប្រឈមនឹងហានិភ័យនៃការហូរឈាមសរីរាង្គធ្ងន់ធ្ងរ ខណៈពេលដែលអត្រារស់រានមានជីវិតរយៈពេលវែងរបស់ពួកគេគឺទាប។
នៅក្នុងខែកក្កដា ឆ្នាំនេះ ទស្សនាវដ្តីវេជ្ជសាស្ត្រញូវអ៊ីងឡង់ដ៏មានកិត្យានុភាពបានបោះពុម្ពផ្សាយការសិក្សាមួយ “កោសិកា CAR T ប្រឆាំង CD19 ក្នុងការថយចុះនៃភាពស៊ាំធន់នឹងថ្នាំ SLE” ដែលសហនិពន្ធដោយសាស្ត្រាចារ្យ Zeng Xiaofeng និងសាស្ត្រាចារ្យ Li Mengtao មកពីនាយកដ្ឋានជំងឺរលាកសន្លាក់ និងសាស្ត្រាចារ្យ Zhou Daobin មកពីនាយកដ្ឋាន Hematology នៃមន្ទីរពេទ្យ Peking Union Medical College។ ការសិក្សានេះបានបង្ហាញពីប្រសិទ្ធភាព និងសុវត្ថិភាពយូរអង្វែងរបស់ Inaticabtagene Autoleucel ក្នុងការព្យាបាល SLE-ITP ដែលបង្ហាញពីសក្តានុពលដ៏ធំនៃការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T។
ស្ត្រីអាយុ ៣៨ ឆ្នាំម្នាក់បានទទួលការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យថាមានជំងឺ SLE ក្នុងឆ្នាំ ២០១៤ ហើយបានលេចចេញនូវជំងឺប្រូតេអ៊ីនក្នុងទឹកនោមដែលអាចបញ្ច្រាស់បាន និងជំងឺរលាកសន្លាក់ ព្រមទាំងជំងឺបឺតឈាមមិនឈប់ឈរ។ ការព្យាបាលពីមុនជាមួយនឹងថ្នាំ glucocorticoids កម្រិតខ្ពស់ (ថ្នាំ methylprednisolone pulses) អ៊ីដ្រូស៊ីក្លរ៉ូឃ្វីន ថ្នាំ immune globulin តាមសរសៃឈាម តាក្រូលីមូស ស៊ីក្លូស្ព័ររីន អា ស៊ីរ៉ូលីមូស រីទូស៊ីម៉ាប ដាណាហ្សូល អេលត្រូមបូប៉ាក និងថ្នាំ recombinant human thrombopoietin មិនបានបំបាត់ជំងឺបឺតឈាមមិនឈប់ឈរនោះទេ។ ចំនួនប្លាកែតត្រូវបានរក្សានៅចន្លោះពី ១០,០០០ ទៅ ២០,០០០ ក្នុងមួយមីលីម៉ែត្រគូប ហើយនៅទីបំផុតបានធ្លាក់ចុះក្រោម ១០,០០០ ក្នុងមួយមីលីម៉ែត្រគូបក្នុងខែកក្កដា ឆ្នាំ ២០២៣។
នៅពេលនោះ នាងបានបង្ហាញរោគសញ្ញា purpura និង ecchymoses នៅលើអវយវៈរបស់នាង ពងបែកឈាមក្នុងមាត់ និងហូរឈាមអញ្ចាញធ្មេញ។ ការធ្វើតេស្តខួរឆ្អឹងរបស់នាងបានបង្ហាញពីការលូតលាស់ myeloproliferation យ៉ាងសកម្ម និងការចុះខ្សោយនៃភាពចាស់ទុំ megakaryocyte។ មានតែ prednisone កម្រិតទាប (5 មីលីក្រាមក្នុងមួយថ្ងៃ) និង hydroxychloroquine (0.2 ក្រាមក្នុងមួយថ្ងៃ) ប៉ុណ្ណោះដែលត្រូវបានផ្តល់ឱ្យក្នុងខែមុនពេលចាក់បញ្ចូលកោសិកា T CAR។ ការធ្វើតេស្ត leukapheresis ស្រស់ដោយខ្លួនឯងត្រូវបានប្រើដើម្បីបង្កើត inati-cel។ កោសិកា T CD19 CAR សរុបចំនួន 500,000 ក្នុងមួយគីឡូក្រាមនៃទម្ងន់រាងកាយត្រូវបានផ្តល់ឱ្យបន្ទាប់ពីអ្នកជំងឺបានទទួលការព្យាបាលដោយគីមី lymphodepleting ជាមួយ fludarabine (ក្នុងកម្រិត 25 មីលីក្រាមក្នុងមួយម៉ែត្រការ៉េនៃផ្ទៃរាងកាយ) ក្នុងមួយថ្ងៃនៅថ្ងៃទី −5, −4 និង −3 និង cyclophosphamide (ក្នុងកម្រិត 250 មីលីក្រាមក្នុងមួយម៉ែត្រការ៉េ) នៅថ្ងៃទី −5 និង −4 មុនពេលព្យាបាលកោសិកា T CAR។
បន្ទាប់ពីការចាក់ថ្នាំ Inaticabtagene Autoleucel ចំនួនប្លាកែតរបស់អ្នកជំងឺបានបន្តកើនឡើង ហើយការឆ្លើយតបគ្លីនិកពេញលេញត្រូវបានសម្រេច ហើយថ្នាំ glucocorticoids និងថ្នាំទប់ស្កាត់ប្រព័ន្ធភាពស៊ាំទាំងអស់ត្រូវបានបញ្ឈប់។ បច្ចុប្បន្ននេះ អ្នកជំងឺបានវិលត្រឡប់ទៅរកជីវិតធម្មតាវិញ។
បច្ចុប្បន្ននេះ មានការសាកល្បងព្យាបាល CAR-T ជាច្រើនទៀតនៅក្នុងប្រទេសចិន ហើយពួកគេកំពុងស្វែងរកអ្នកជំងឺ។ សម្រាប់ការពិគ្រោះយោបល់លើថ្នាំ និងបច្ចេកវិទ្យាថ្មីៗ អ្នកអាចទាក់ទងនាយកដ្ឋានអន្តរជាតិនៃមន្ទីរពេទ្យជំងឺមហារីកតំបន់ប៉េកាំងភាគខាងត្បូង។
លេខទូរស័ព្ទ：៤០០៨៨០៣៧១៦
Email：myimmnet@163.com
ឯកសារយោង
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
២. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
ពេលវេលាបង្ហោះ៖ ខែវិច្ឆិកា-០៨-២០២៤