នៅថ្ងៃទី 7 ខែសីហា មជ្ឈមណ្ឌលវាយតម្លៃឱសថ (CDE) នៃរដ្ឋបាលផលិតផលវេជ្ជសាស្ត្រជាតិ (NMPA) បានប្រកាសថា ការចាក់ថ្នាំ PA3-17 ត្រូវបានស្នើឡើងសម្រាប់ការដាក់បញ្ចូលក្នុងការកំណត់ការព្យាបាលដ៏ទំនើប ដែលមានបំណងសម្រាប់ការព្យាបាលអ្នកជំងឺពេញវ័យដែលមានជំងឺមហារីកឈាម/ឡាំហ្វូប្លាស្ទិកស្រួចស្រាវកោសិកា T ដែលកើតឡើងវិញ/ធន់នឹងការព្យាបាល (r/r T-ALL/LBL)។
បច្ចុប្បន្ននេះ នៅតែមានការសាកល្បងព្យាបាលជាច្រើននៃបច្ចេកវិទ្យាប្រឆាំងមហារីកថ្មីៗនៅក្នុងប្រទេសចិន ដែលកំពុងស្វែងរកអ្នកជំងឺ។ ការពិគ្រោះយោបល់លើថ្នាំ និងបច្ចេកវិទ្យាថ្មីៗ អ្នកអាចទាក់ទងនាយកដ្ឋានអន្តរជាតិនៃមន្ទីរពេទ្យជំងឺមហារីកតំបន់ប៉េកាំងខាងត្បូង។
លេខទូរស័ព្ទ៖ ៤០០៨៨០៣៧១៦
លេខសម្គាល់ WeChat៖ ១៧៨០១១៨៣០៣៧
អ៊ីមែល៖myimmnet@163.com
អ្នកជំងឺដែលមានជំងឺមហារីកឈាម/ឡាំហ្វូប្លាស្ទិក T-lymphoblastic ដែលកើតឡើងវិញ/ធន់នឹងការព្យាបាល (r/r T-ALL/LBL) ត្រូវបានបង្ហាញតាមគ្លីនិកដោយការវិវត្តនៃជំងឺយ៉ាងឆាប់រហ័ស ការព្យាករណ៍មិនល្អ និងកង្វះជម្រើសព្យាបាល។ បច្ចុប្បន្ននេះ មានតែ Nailabine ប៉ុណ្ណោះដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ក្នុងឆ្នាំ 2005 សម្រាប់ការព្យាបាលអ្នកជំងឺ T-ALL/LBL ដែលមិនបានឆ្លើយតបទៅនឹងការព្យាបាលដោយគីមីយ៉ាងហោចណាស់ពីរ ឬកើតឡើងវិញបន្ទាប់ពីការព្យាបាល ដោយមាន ORR 31% និង CR 23%។ ដូច្នេះ មានតម្រូវការបន្ទាន់ក្នុងការអភិវឌ្ឍមធ្យោបាយដែលមានប្រសិទ្ធភាពផ្សេងទៀត។ ក្រៅពីការបញ្ចេញមតិរបស់វានៅក្នុងកោសិកា T និង NK ធម្មតា និងគ្មានការបញ្ចេញមតិនៅក្នុងកោសិកាជាលិកាផ្សេងទៀត CD7 ត្រូវបានបញ្ចេញមតិយ៉ាងខ្លាំងនៅក្នុងកោសិកា T-ALL/LBL។ ដូច្នេះ CD7 ត្រូវបានចាត់ទុកថាជាគោលដៅសក្តានុពលសម្រាប់ការអភិវឌ្ឍការព្យាបាល CAR-T សម្រាប់ T-ALL/LBL។ ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ បញ្ហាប្រឈមគឺត្រូវជៀសវាងការសម្លាប់មេរោគដែលបណ្តាលមកពីការបញ្ចេញមតិរបស់ CD7 នៅក្នុងកោសិកា T។ ក្រុមអ្នកស្រាវជ្រាវបានបង្កើតការចាក់កោសិកា CAR-T ដោយផ្អែកលើអង្គបដិប្រាណណាណូ CD7 ដែលមានឈ្មោះថាការចាក់ PA3-17 ដោយរារាំងការបញ្ចេញមតិរបស់ម៉ូលេគុល CD7 នៅលើផ្ទៃកោសិកា T តាមរយៈឧបករណ៍ទប់ស្កាត់ការបញ្ចេញមតិប្រូតេអ៊ីនប្រឆាំង CD7 (PEBL)។
ទិន្នន័យតាមដានរយៈពេលវែងពីការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី I នៃការចាក់ថ្នាំ PA3-17 សម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺ leukemia/lymphoma ស្រួចស្រាវដែលកើតឡើងវិញ/ធន់នឹងការព្យាបាល (R/R T-ALL/LBL) ត្រូវបានបង្ហាញនៅក្នុងសន្និសីទសិក្សាដែលមានសិទ្ធិអំណាចអន្តរជាតិ EHA 2025។
គិតត្រឹមថ្ងៃទី 19 ខែកុម្ភៈ ឆ្នាំ 2025 អ្នកជំងឺសរុបចំនួន 13 នាក់ត្រូវបានចុះឈ្មោះ (អ្នកជំងឺ 3 នាក់ក្នុងក្រុមកម្រិតថ្នាំទី 1, 2, 3, អ្នកជំងឺ 4 នាក់ក្នុងក្រុម RP2D) ដែលពួកគេទាំងអស់បានទទួលការចាក់ PA3-17 តែមួយដង និងបានបញ្ចប់ការវាយតម្លៃកម្រិតថ្នាំកំណត់កម្រិតថ្នាំ (DLTs) រយៈពេល 28 ថ្ងៃ។ RP2D ត្រូវបានបង្កើតឡើងនៅ 2×10⁶ CAR-T/kg ដោយផ្អែកលើឱសថសាស្ត្រ សុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពលើសពីកម្រិតថ្នាំនេះ។ មិនមាន DLTs កើតឡើងទេ ហើយកម្រិតថ្នាំអតិបរមាដែលអាចអត់ឱនបាន (MTD) មិនត្រូវបានឈានដល់ទេ។ អត្រាកើតមានរោគសញ្ញាបញ្ចេញស៊ីតូគីន (CRS) គឺ 84.6% (G3:23.1%, គ្មាន G4) ខណៈពេលដែលរោគសញ្ញាពុលសរសៃប្រសាទដែលទាក់ទងនឹងកោសិកាប្រតិកម្មភាពស៊ាំ (ICANS) ត្រូវបានកំណត់ចំពោះ G1-2 (15.4%)។ ទិន្នន័យប្រសិទ្ធភាពបានបង្ហាញថា អត្រាឆ្លើយតបគោលបំណងល្អបំផុត (ORR) គឺ 84.6% (11/13) និង 76.9% (10/13) សម្រេចបានការធូរស្បើយទាំងស្រុង/ការធូរស្បើយពេញលេញជាមួយនឹងការស្តារចំនួនកោសិកាមិនពេញលេញ (CR/CRi)។ គួរឱ្យកត់សម្គាល់ 69.2% (9/13, អ្នកជំងឺ 8 នាក់ CR) បានរក្សាការឆ្លើយតបនៅអាយុ 3 ខែ ដោយ 50.0% (4/8) រក្សា CR > 15 ខែបន្ទាប់ពីការចាក់បញ្ចូលដោយគ្មានការប្តូរកោសិកាដើមជាបន្តបន្ទាប់ (SCT) ហើយពីរនាក់ក្នុងចំណោមពួកគេនៅតែមានកោសិកា CAR-T ដែលអាចរកឃើញនៅអាយុ 21 ខែ។ ជាពិសេស អ្នកជំងឺដែលបានព្យាបាលជាមុនយ៉ាងខ្លាំង [ការប្តូរកោសិកាដើម Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT) មុន ជំងឺធំ > 7cm] សម្រេចបាន CR នៅថ្ងៃទី 28 និង HSCT លើកទីពីរនៅអាយុ 6 ខែ។
ការចាក់ថ្នាំ PA3-17 បានបង្ហាញពីភាពអត់ធ្មត់ល្អ សកម្មភាពគ្លីនិកយ៉ាងស៊ីជម្រៅ និងជាប់លាប់ចំពោះអ្នកជំងឺ r/r T-ALL/LBL ដែលបានព្យាបាលជាមុនយ៉ាងខ្លាំង ដោយអ្នកជំងឺ CR 50% នៅតែមានអត្រារស់រានមានជីវិត ឬ/និងគ្មានការវិវត្តន៍នៃជំងឺនេះក្នុងរយៈពេល 1 ឆ្នាំ។
បច្ចុប្បន្ននេះ នៅតែមានការសាកល្បងព្យាបាលជាច្រើននៃបច្ចេកវិទ្យាប្រឆាំងមហារីកថ្មីៗនៅក្នុងប្រទេសចិន ដែលកំពុងស្វែងរកអ្នកជំងឺ។ ការពិគ្រោះយោបល់លើថ្នាំ និងបច្ចេកវិទ្យាថ្មីៗ អ្នកអាចទាក់ទងនាយកដ្ឋានអន្តរជាតិនៃមន្ទីរពេទ្យជំងឺមហារីកតំបន់ប៉េកាំងខាងត្បូង។
លេខទូរស័ព្ទ៖ ៤០០៨៨០៣៧១៦
លេខសម្គាល់ WeChat៖ ១៧៨០១១៨៣០៣៧
Email：myimmnet@163.com
ពេលវេលាបង្ហោះ៖ ថ្ងៃទី ១៣ ខែសីហា ឆ្នាំ ២០២៥